Hírek
2017. November 17. 13:01, péntek |
Életmód
Forrás: mti
Először próbálkoztak génszerkesztéssel élő ember szervezetében
Kaliforniai orvosok először próbálkoztak génszerkesztéssel segíteni egy ritka veleszületett betegségben szenvedő férfi sejtjeiben - tudósított a BBC hírportálja.
Brian Madeux 44 éves arizonai páciens DNS-én akarták kijavítani azt a hibát, ami a Hunter-szindrómát okozza. A férfi "a nap minden pillanatában szenved", ezért vállalkozott, hogy részt vegyen az úttörő kezelésben.
A Hunter-szindróma igen ritka, a mukopoliszacharidózis egy fajtája: a kórban szenvedők a hosszú cukormolekulák lebontásához szükséges enzim előállításának genetikai utasításai nélkül születnek. Ezek a molekulák, mukopoliszacharidok az enzim hibája miatt nem bomlanak le, hanem felhalmozódnak a szervekben és károsítják őket.
Madeux véráramába juttattak két, úgynevezett "molekuláris ollót", melyek a DNS-t két, pontosan meghatározott helyen "vágják el".
A terápiát úgy fejlesztették ki, hogy az "ollók" csak akkor kezdjenek működni, ha a páciens májsejtjeibe jutnak.
"Bízom abban, a génterápiánk biztonságos és hatásos is. Hosszú távon azt reméljük, génterápiával már nem sokkal a születés után segíthetünk a betegeken" - mondta Chester Whitley, a San Francisco-i Kaliforniai Egyetem (UCSF) oaklandi Benioff Gyermekkórháza egyik orvosa, aki részt vett a tesztben.
Korábban már végeztek génterápiát embereken, de akkor a szervezetből kiemelt sejteket "szerkesztették", ellenőrizték a működésüket, majd visszahelyezték őket a testbe.
Ez az eljárás akkor működik, ha a szövetet ideiglenesen el lehet távolítani, később pedig vissza lehet helyezni, mint például a csontvelőmintát. A máj, a szív vagy az agy esetében ez azonban lehetetlen, ezért próbálkoztak a génterápiával a páciens szervezetén belül.
Az infúziót hétfőn kapta a beteg, egyelőre nem tudni, működnek-e nála a "molekuláris ollók", mint korábban az egérkísérletekben. A teszt csak az eljárás biztonságát vizsgálja, további kutatás szükséges ahhoz, hogy megtudják, hatásosan gyógyítja-e a kórt.
Madeux eddig nem tapasztalt mellékhatásokat. Ha minden jól megy, a kutatás keretében akár további kilenc pácienst is kezelhetnek génszerkesztéssel.
Ezek érdekelhetnek még
2024. Május 13. 15:41, hétfő | Életmód
Bizonyos elektromos rollerekre is biztosítást kell kötni hamarosan
Bővül azoknak a járműveknek a köre július 16-tól, amelyekre kötelező gépjármű-felelősségbiztosítást kell kötni - hívta fel a figyelmet a Magyar Biztosítók Szövetsége (Mabisz) hétfői közleményében.
2024. Május 12. 08:59, vasárnap | Életmód
Kálid Artúr kapta a Szabadtéri Színházak Szövetségének díját
A Szabadtéri Színházak Szövetsége Kálid Artúr színművésznek ítélte oda idén a Gedeon József Amfiteátrum-díjat:
2024. Május 12. 08:54, vasárnap | Életmód
Krausz Ferenc: Magyarországon vannak olyan projektek, amelyekkel világszínvonalú eredményeket lehet elérni
Magyarországon vannak olyan projektek, amelyekkel hazánkban is legalább olyan esélyekkel lehet világszínvonalú eredményeket elérni, mint külföldön
2024. Május 11. 07:02, szombat | Életmód
EU20 - Koncertek, futóverseny, családi programok az évfordulón
Egész napos fesztivállal, benne futóversennyel, koncertekkel, családi programokkal várják a közönséget május 12-én a fővárosi Szabadság téren Magyarország EU-csatlakozásának 20. évfordulója alkalmából.